"세계 최초 방식" GC녹십자, 日서 헌터증후군 치료제 허가
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"세계 최초 방식" GC녹십자, 日서 헌터증후군 치료제 허가
  • 곽도훈 기자
  • 승인 2021.01.22 17:56
  • 댓글 0
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[이포커스 PG]
[이포커스 PG]

헌터 증후군은 유전 질환으로 성염색체 열성으로 발생하는 질병이다. 선천적으로 뮤코다당의 대사에 관여하는 효소가 부족해 뮤코다당이 몸 속 또는 세포 내에 쌓이며 발생한다.

발병하면 신체 발달과 지능 발달은 점점 퇴화되고 과잉행동장애나 공격적인 행동을 보이게 된다.

헌터증후군은 대부분 남자에게서 발병하는데 한 개의 '헌터 유전자'를 가진 어머니에게서 아들에게 유전된다. 딸을 낳으면 딸은 보인자가 되고 이후 아들을 낳았을 때 유전된다.

치료가 아직 개발되지 않은 상태라 완치는 불가능하며 다양하게 나타나는 개별적인 증상을 조절하는 방법을 이용하고 있다.

특히 헌터증후군 환자는 70%가 중추신경손상을 보이는데 기존에 사용되는 정맥주사 제형의 약물은 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못한다.

그러나 이제 약물이 뇌실질 조직에 전달될 수 있게 됐다. GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받아서다.

22일 GC녹십자는 파트너사인 ‘클리니젠’이 일본 후생노동성으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 전 세계 최초다.

헌터라제 ICV는 머리에 기구를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형 약물이 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

이번 허가는 특히 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공했다는 데 큰 의미가 있다.

헌터라제 ICV는 중추신경손상을 보이는 환자에게 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

GC녹십자에 따르면 실제로 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 진행한 임상 결과, 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산(HS, heparan sulfate)’을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

GC녹십자 관계자는 이포커스와의 통화에서 "정확한 임상 결과를 공개할 수는 없지만 유의미한 결과가 나왔다"며 "이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것"이라고 설명했다.

이번 허가는 지난 9월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에서 시판 허가에 이어 두 번째다. 당시 중국에서 헌터증후군 치료제로는 최초로 허가를 받은 바 있다.

클리니젠과는 지난 2019년 기술수출 협약을 맺었다. 이후 클리니젠은 일본 내 개발과 상업화에 대한 권리를 부여 받고 허가를 이끌어냈다. GC녹십자는 판매수익에 대한 로열티를 받게 된다.

헌터라제는 GC녹십자에게 효자 노릇을 톡톡히 하고 있다. 헌터라제는 3mL 약병 하나가 200만원이 넘는 것으로 알려졌다. 높은 약값은 희소의약품 개발을 촉진을 위해 정부가 건강보험을 통해 지원해준다. 국내 환자는 100명 미만에 불과하지만 매출은 수백억원에 달한다.

곽도훈 기자 kwakd@e-focus.co.kr

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